15/06/2026
Prime editing ได้รับการพัฒนาอย่างต่อเนื่องนับตั้งแต่ห้องปฏิบัติการของ David Liu นำเสนอเทคโนโลยีนี้เป็นครั้งแรกในปี ค.ศ. 2019 ในงานศึกษาใหม่ 3 เรื่อง ห้องปฏิบัติการของ Liu ได้พัฒนาองค์ประกอบสำคัญของระบบ prime editing ให้ก้าวหน้ายิ่งขึ้น โดยมุ่งแก้ไขข้อจำกัดหลักที่เคยขัดขวางการใช้ prime editing ในสัตว์ทดลองและในผู้ป่วยมนุษย์
การศึกษาหนึ่ง ซึ่งนำโดย Holt Sakai, Sarah Pierce และ David ได้พัฒนาโครงสร้าง RNA ขนาดเล็กที่ช่วยเพิ่มความเสถียรของ prime editing guide RNAs และทำให้ prime editing มีประสิทธิภาพมากขึ้น
การศึกษาที่สอง ซึ่งนำโดย Allen Tao, Holt, Allen Jiang, Nicholas Krasnow และ David ใช้การออกแบบโปรตีนใหม่ด้วยปัญญาประดิษฐ์ เพื่อเพิ่มประสิทธิภาพการทำงานของโดเมน reverse transcriptase ใน prime editors
ในการศึกษาที่สาม Ana Cristian, Allen Jiang และ David ได้ปรับปรุงวิธีการบรรจุและนำส่งองค์ประกอบของ prime editing ภายใน lipid nanoparticles ซึ่งเป็นวิธีที่ได้รับความนิยมทางคลินิก และนำไปใช้รักษาโรค phenylketonuria ในแบบจำลองหนูทดลอง ขั้นตอนการทำงานของพวกเขาสามารถใช้เป็นต้นแบบสำหรับผู้อื่นที่ออกแบบระบบลักษณะนี้ได้
โดยรวมแล้ว ความก้าวหน้าเหล่านี้ช่วยเพิ่มประสิทธิภาพและความแรงของ prime editing อีกทั้งยังช่วยเพิ่มศักยภาพเมื่อถูกนำส่งเข้าสู่ร่างกาย ซึ่งเป็นข้อกำหนดสำคัญสำหรับการรักษาด้วย prime editing แบบ in vivo ในอนาคต
Prime editing has undergone continuous improvement since David Liu's lab first introduced it in 2019. In three new studies, the Liu lab advanced key components of prime editing systems even further, addressing key bottlenecks that previously impeded the use of prime editing in animals and in human patients.
One study, led by Holt Sakai, Sarah Pierce, and David, evolved small structured RNA motifs that stabilize prime editing guide RNAs and make prime editing more efficient.
The second study, led by Allen Tao, Holt, Allen Jiang, Nicholas Krasnow, and David, used AI-driven protein redesign to improve the performance of reverse transcriptase domains in prime editors.
In the third study, Ana Cristian, Allen Jiang, and David improved how prime editing components are packaged and delivered within lipid nanoparticles, the clinically preferred method, and used it to treat phenylketonuria in a mouse model. Their workflow can serve as a model for others designing these systems.
Together, these advances increase the efficiency and potency of prime editing, and improve its potency when delivered into the body, a key requirement for in vivo prime editing therapeutics.
broad.io/PrimeEditing3